Génterápiás gyógyszer

Európában megjelenik az első, kereskedelmi forgalomban kapható génterápiás gyógyszer egy nagyon ritka, halálos betegség gyógyítására, ami mérföldkő a több évtizede próbált technológiában. Leegyszerűsítve olyan betegségeket lehet így gyógyítani, melyeket egyetlen hibás gén okoz azáltal, hogy a hiba miatt hiányzik a szervezetből egy enzim vagy fehérje, és a szervezetbe vírussal, mint hordozóanyaggal bejuttatott kijavított gén segítségével „örökre” meg lehet gyógyítani a pácienst – aki eddig gyógyíthatatlan volt és vagy meghalt, vagy élete végéig tüneti terápiára szorult. Kb. 5000 ilyen betegség van és közülük több száz génterápiás gyógyítására folyik kutatás és csak 2015-ben 10 milliárd dollár magántőke ment a területre. Elég forradalmi újítás ez az orvoslásban, később komplexebb, részben örökletes betegségekre is használható lehet majd, illetve betegségek megelőzésére is, nyilván csak ezért érdemes a költséges kutatásokat lefolytatni nagyon ritka betegségekre. A gyógymódok árazása persze nagy kérdés, mennyit lehet elkérni egy gyógyszerért, amit drága kutatásokon keresztül fejlesztettek és ami „örökre” meggyógyít, tehát csak egyszer kell beszedni és 5-10-100 vevője lehet? Hogyan fogják (fogják-e) finanszírozni a biztosítók? (No nem a TB-re gondolok…)

Az esetben az is érdekes, hogy nem az USA-ban, hanem Európában jelenik meg az első ilyen terápia – az USA-ban még csak klinikai tesztek szintjén vannak a kutatások. Az FDA, az amerikai engédelyező hatóság körülményesebbnek tűnik, mint az európai European Medicines Agency és ez versenyelőny lehet Európának. Ritka kivétel, hogy Európa valamiben rugalmasabb és gyorsabb, mint az amcsik.

P.S.: Kíváncsi leszek, hogy a felvilágosulatlan GMO-ellenes hisztériakeltés az emberek génterápiás gyógyítása kapcsán is felüti majd a fejét?